按照生长素缺乏症的诊疗规范，必须是分别做两种药物的生长素激发试验（选择两种不同作用途径的药物，卫生部矮小症临床路径中还要求必须有一种是静脉用药）的所有结果（一般是8或9个时间点）都低于10ng/ml，才可以下生长素缺乏的诊断。只做一种药物或是两种药物同时激发的可靠性不高。

如果生长素缺乏，不及时补充会有很多危害的。不仅会引起矮小，也会引起骨龄疏松、肌肉、性发育不良，易衰老、易患心血管疾病和代谢异常等。孩子们缺锌、缺钙需要补充，生长素缺乏为什么不需要补充？只不过生长素缺乏表现不太明显，不象糖尿病人，胰岛素缺乏那样，不及时补充会立即致命。每天睡前注射生长激素（针头很细，痛感很轻）不影响正常生活。

身高重要，安全性更重要！由于生长素是特殊管理的处方用药，且是长期用药，不做详细检查，不能随意用药。使用生长素前，除详细询问病史和认真体格检查及详细评估骨龄并预测成年身高外，还需要检查生长素激发试验、甲状腺素、肝肾功能、血常规、血糖、脑垂体MRI或CT，及胰岛素样生长因子1（IGF-1）和胰岛素样生长因子结合蛋白3（IGFBP3）等。部分女孩和极少数男孩还需要检查染色体。IGF是判断生长素治疗安全性的重要指标，也是生长素使用后期剂量调整的主要依据。